“预计未来，一方面国外罕见病药物的进口市场将逐渐打开，另一方面，已过专利期的国外原研药将由国内企业进行仿制，进一步降低患者用药成本。”基业常青经济研究院研究员李勇对中新经纬客户端表示。
罕见病是指发病率低、相对较为少见的一类疾病。按照世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病是发病率在0.65%-1%之间的疾病或病变。据悉，目前世界上已经确认的罕见病超过7000种，全球预计有3亿名罕见病患者，80%为遗传疾病，普遍缺乏有效的治疗方法。
日前，国家卫健委组织国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室(中国医学科学院协和医院)牵头制定并发布了《罕见病诊疗指南(2019年版)》。据央视新闻报道，《罕见病诊疗指南(2019年版)》是我国首部关于罕见病的诊疗指南，涵盖121种罕见病，体现了我国罕见病诊断、鉴别诊断和治疗的科学性、权威性、规范性、代表性、实用性和指导性。
国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室主任、协和医院副院长张抒扬说，我国有将近2000万的罕见病患者，且每年新增患者超过20万。国家卫健委医政医管局局长张久表示，由于我国人口基数大，罕见病在我国其实并不罕见。
2017年10月，国家公布的首批次罕见病共有121种，首批目录中罕见病在国内已经有治疗药品的有38种。市场预期能够进入目录的药品应该为国内尚无竞争品的高价特效原研药，尤其是近年通过优先审评审批渠道加速上市的品种。
近年来，关于完善罕见病行业体系的呼声不断。在这一背景下，2018年4月，我国开始加快建立罕见病体系，先后明确了罕见病用药数据期、第一批罕见病目录、加速境外罕见病用药在国内上市等配套政策。
国务院常务会议指出，要保障目前国内2000多万罕见病患者用药，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收，国内环节可选择按3%简易办法计征，相比于原有16%的税率，有极大的政策优势。
“罕见病药物研发周期长、投入相对较大，单个药物的市场需求有限，导致投入与产出不匹配，不少药企积极性不高。”好医生集团副总经理兼研发公司总经理雷皇书在接受相关采访时表示，从罕见病数据、审评资源倾斜、罕见病目录发布、罕见病诊疗协作网成立，再到近期的税赋优惠，罕见病行业政策利好不断，行业生态逐渐完善，有利于提高药企积极性。
2月22日，在财政部发布的21个降税的罕见病用药品种中，包括了生长激素、人凝血因子Ⅷ、吡非尼酮胶囊、青霉胺片、利鲁唑片、人凝血酶原复合物等多个国产品种，涉及上市公司包括高新、华兰生物、天坛生物、上海莱士、中国医药、恩华药业、嘉林药业等。
中信建投分析指出，多个国产药品纳入此次降税目录，对部分公司业绩有一定增厚，例如吡非尼酮胶囊(康蒂尼)、青霉胺片(嘉林药业等)、利鲁唑片(恩华药业等)从16%下降到3%，降幅明显，假设出厂价格不变，将对业绩有一定增厚作用。
“罕见病药品市场属于小众市场，但对企业来讲，相关新药的研发费用与大品种新药研发费用没有绝对差异，因此产品上市后企业为收益，药品价格策略往往是实行高价。”李勇说，相关部门对罕见病产业定性，在专利、税收上给企业优惠政策，既能够促进企业回收成本，又可以保障患者获得优惠治疗，预计未来相关部门在药物审评审批速度、医院准入、药品定价和医保支付等方面将进一步给予支持。(中新经纬APP)
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